新薬の効果「2歳まで」 脊髄性筋萎縮症の子どもを訪ねて

重症の場合、全身の筋力が低下して寝たきりになったり、人工呼吸器が必要になったりする。だが新薬「ゾルゲンスマ」の開発・販売により、患者関連キーワードはありません