脊髄性筋萎縮症の発症前における「ゾルゲンスマ®」治療により年齢に応じた発達を示す - PR TIMES

人工呼吸器または栄養チューブによる補助は不要で、「ゾルゲンスマ」と関連のある重篤な有害事象は認められなかった; START、STR1VE-EUおよびSTR1VE-US試験関連キーワードはありません