中外製薬、エブリスディ、5年データにおいて重度脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児の半数以上が座る

... 人工呼吸器を必要とせずに生存しており、半数以上の小児が少なくとも30秒間（59％）支えなしに座ることができました。5年経過時点では7人の小児が立つことが関連キーワードはありません