［医療ルネサンス］難病法１０年 患者・家族の挑戦＜５＞新薬で発症抑える可能性 | ヨミドクター ...

遺伝子の欠損などが原因で全身の筋力が徐々に衰え、人工呼吸器が必要になったり、寝たきりになったりすることがあり、新生児２万人に１人の割合で生まれる。関連キーワードはありません