ALS新薬「トフェルセン」、厚労省承認 原因たんぱく質減らす効果 - 朝日新聞デジタル

国内の患者数は約1万人で、発症から人工呼吸器を必要とするまでの期間は中央値で3～4年とされる。ALSの原因は複数あるが、SOD1やそれ以外の遺伝子の変異が関連キーワードはありません