X連鎖性ミオチュブラーミオパチー遺伝子治療薬、予備データ解析結果発表－アステラス - QLifePro

XLMTM患者の80％以上が人工呼吸器による補助を必要とし、多くの場合、栄養補給のための胃瘻カテーテルを必要とする。また、ほとんどの患者において、正常な運動関連キーワードはありません